本院覽號:13A-990614
創作人:沈哲鯤、武蓮絲
智財權:美國專利申請中、歐洲專利2400023
摘要:
肌萎縮性脊髓側索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis;ALS)主要影響的年齡層為四十歲以上的族群, 發病率約為十萬分之一到二, 病人常出現失智症狀伴隨肌肉萎縮癱瘓的主要病徵, 目前主要引起ALS的基因未被確定, 也尚無藥物能有效治療ALS; 但ALS病人都具有細胞內泛素化 (ubiquitinated) TDP-43蛋白的堆積. 生化學分析顯示在ALS病人脊髓中TDP- 43蛋白被不正常的修飾; 此外免疫組織學分析顯示ALS病理組織中TDP-43蛋白消失在神經細胞核內並轉而堆積在細胞質, 根據這些研究結果推測, ALS發病機制可能是由於TDP-43蛋白功能缺失或是TDP-43毒性蛋白的堆積.
我們建立了運動神經元內專一性TDP-43基因剔除的老鼠, 其具有類似ALS病人的病徵, 包括隨年齡增加而出現的體重減輕, 拱背, 後肢無力及運動神經功能的缺失. 根據此老鼠特徵推測, TDP-43蛋白的缺失足以引起ALS; 且此小鼠模式提供了基礎的概念和工具, 可用於開發ALS藥物並用以治療具有神經內TDP-43蛋白堆積的ALS病人.
可能的應用範圍:
肌萎縮性脊髓側索硬化症藥物開發
此項發明的優點:
本疾病動物模式具有類似ALS病人的病徵, 包括隨年齡增加而出現的體重減輕, 拱背, 後肢無力及運動神經功能的缺失, 可充分模擬肌萎縮性脊髓側索硬化症.
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