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C9orf72的六核苷酸重複序列擴增是肌萎縮側索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS)和額顳葉失智症(Frontotemporal lobar dementia)患者中最普遍的突變。此序列擴增會轉譯出二胜肽重複序列(Dipeptide repeats)。其中聚甘氨酸-精氨酸(poly-Glycine-Arginine, poly-GR) 和聚脯氨酸-精氨酸(poly-Proline-Arginine, poly-PR)毒性最強。我們發現硫酸乙醯肝素以及其單元分子: 雙醣、四醣和八醣，能與poly-GR 和poly-PR結合，並中和poly-GR 和poly-PR在神經母瘤細胞和C9orf72病人誘導多功能幹細胞分化的運動神經元的毒性。這些化合物能延長表現poly-GR 和poly-PR蛋白果蠅的壽命，以及改善其運動功能。在腦部注射poly-GR的小鼠模型中也改善了其運動功能。我們的結果表明硫酸乙醯肝素衍生物對C9orf72型神經退化性疾病中富含精氨酸的二胜肽重複序列具有診斷及治療潛力。