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第一型黏多醣症現有治療方式的不便，促使我們尋找方法進行改善。在這項工作中，我們成功地設計了模擬受質之碳-糖苷化合物，透過酵素分析發現這些化合物具有調節溶酶體酶之一的艾杜糖苷酶 (IDUA) 的潛力。受益於分子對接計算，我們繼續發展了更進一步的修飾和接合以微調生物活性。 此外，依據我們的數據，化合物 17 和 19b 可以在向 MPS-I 細胞系遞送藥物期間進一步穩定外源重組 IDUA。化合物 17 和 19b 或可減少酶替代療法 (ERT) 中蛋白質藥物的使用，以大幅降低成本及減低病人副作用之風險或延續酵素使用效率。