肌萎縮性脊髓側索硬化症相關性TDP-43突變基因的嵌入小鼠模式
肌萎縮性脊髓側索硬化症相關性TDP-43突變基因的嵌入小鼠模式
本院覽號
13A-1070315
智財權狀態
US 11,582,957 B2
摘要
本發明首次利用同源嵌入策略,進行深入解析ALS-TDP發病的起始和緩慢惡化的關鍵作用與分子機制。此類老鼠模式,最類似漸凍人症在人類中發病的型態,而且先前沒有類似的報導,因此是ALS疾病研究領域的一個嶄新里程碑; 又,本發明中N390D與A315T致病結果的大不同,也證明了遺傳背景和環境因子的重要性,後一類的同源嵌入型的TDP-43變異老鼠模式,並可用於鑑定及篩選會引起漸凍人症的環境因子及遺傳背景。
技術優勢
目前並無任何有效藥物可用以防止或治療漸凍人症,本發明所描述的獨特漸凍人症老鼠模式,在研發有效的漸凍人症治療上,包括藥物治療,細胞療法及免疫療法等,皆是目前可見的將來,最現想的一個醫藥工具。
應用範圍
在研發有效的漸凍人症治療上,包括藥物治療,細胞療法及免疫療法等,皆是目前可見的將來,最現想的一個醫藥工具。
創作人
沈哲鯤、黃士玲

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