本院覽號：13A-951212、13A-951214
創作人：李鴻
智財權：美國專利申請中、中華民國專利TW I345472、世界專利申請中
摘要：
人類脊髓肌肉萎縮症是一種隱性的運動神經元退化疾病，目前並沒有有效的治療方式。我們發現3種藥物，sodium vanadate、Trichostatin A、Aclarubicin，能夠在SMA-like小鼠胚胎期纖維母細胞以及人類SMN2基因轉染的NSC34細胞株中，誘導Stat5的活化而有效的影響SMN2基因的表現。我們發現Stat5在NSC34細胞株中能夠活化SMN2 promoter，使得全長型式以及exon7 剔除的SMN2轉錄產物表現量均增加。減少Stat5表現會干擾sodium vanadate對SMN2基因的影響，我們發現SMN蛋白表現量降低，然而SMN2的剪接作用仍受到藥物的影響而改變，顯示Stat5訊號傳遞途徑主要影響在SMN2的轉錄調控。此外，持續活化Stat5A於第一型SMA病人的淋巴球細胞中能夠增加細胞核內nuclear gems的數目；而表現在SMA-like的運動神經元細胞中，也發現能改善軸索延展(axon outgrowth)的缺陷。這些發現證明Stat5訊號途徑可以作為治療SMA的一個標地。
可能的應用範圍：
脊髓肌肉萎縮症之治療
此項發明的優點：
目前尚無有效治療脊髓肌肉萎縮症之藥物
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