智財技轉處 Department of Intellectual Property and Technology Transfer 智財技轉處 Department of Intellectual Property and Technology Transfer

本院覽號：13A-951212、13A-951214

創作人：李鴻

智財權：美國專利申請中、中華民國專利TW I345472、世界專利申請中

摘要：

人類脊髓肌肉萎縮症是一種隱性的運動神經元退化疾病，目前並沒有有效的治療方式。我們發現3種藥物，sodium vanadate、Trichostatin A、Aclarubicin，能夠在SMA-like小鼠胚胎期纖維母細胞以及人類SMN2基因轉染的NSC34細胞株中，誘導Stat5的活化而有效的影響SMN2基因的表現。我們發現Stat5在NSC34細胞株中能夠活化SMN2 promoter，使得全長型式以及exon7 剔除的SMN2轉錄產物表現量均增加。減少Stat5表現會干擾sodium vanadate對SMN2基因的影響，我們發現SMN蛋白表現量降低，然而SMN2的剪接作用仍受到藥物的影響而改變，顯示Stat5訊號傳遞途徑主要影響在SMN2的轉錄調控。此外，持續活化Stat5A於第一型SMA病人的淋巴球細胞中能夠增加細胞核內nuclear gems的數目；而表現在SMA-like的運動神經元細胞中，也發現能改善軸索延展(axon outgrowth)的缺陷。這些發現證明Stat5訊號途徑可以作為治療SMA的一個標地。

可能的應用範圍：

脊髓肌肉萎縮症之治療

此項發明的優點：

目前尚無有效治療脊髓肌肉萎縮症之藥物

智財技轉處聯絡人：

對本技術有興趣，請於本處網頁廠商選項下(廠商需求與諮詢)網頁填寫資料，承辦人將跟您聯絡。

If you are interested in this technology, please fill in the information on the webpage under the manufacturer option (Apply for Technology Licensing, Material Transfer, or Sponsored Research) on the website of this office, and the undertaker will contact you.